2026成AI制药临床验证之年：179条管线9个进III期，首款AI药能否闯过终局考

2026年被整个行业称为AI制药的"临床验证之年"。7月，英矽智能自主研发的Rentosertib正式启动III期临床试验，成为全球首款由AI发现全新靶点、AI设计全新分子并推进至上市前最后验证阶段的候选药物。截至2026年6月，全球AI驱动的新药临床管线已增至179个，其中9个进入III期。上半场比的是算法和平台，下半场比的是能不能拿出临床结果——分水岭已经到了。

一、为什么是2026：从算法竞赛到临床交卷

要理解这个节点的分量，先看传统制药的效率困境。根据美国药物研究与制造商协会数据，开发一款新药平均需要10至15年，含失败成本高达26亿美元，而进入临床试验的分子实体最终获批的仅约12%。AI技术目前介入较为成熟的，恰恰是周期最长、失败率最高的早期发现阶段。

过去几年，行业在回答"AI能不能做"；进入2026年，问题变成了"做完之后呢"。据统计，AI驱动的新药临床管线从2017年的4个增至2026年6月的179个，9个推进到III期，另有数十个候选药物完成新药临床试验申报。资本市场上，港股AI制药已形成英矽智能、晶泰控股、剂泰科技"三小龙"格局，英矽智能于2025年12月在港交所主板上市。2026年第一季度，国内AI制药融资额同比猛增130.5%，全球AI制药合计融资超过17.5亿美元。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰把话说得很清楚：到今天为止，全球还没有一款完全由AI研发的创新药正式获批上市。如果Rentosertib成功，证明的不是AI能不能更快做出分子，而是AI设计出来的全球首创分子，能否真正经得住大规模人体试验的验证。

二、Rentosertib：18个月、80个分子、一个全新靶点

Rentosertib（代号ISM001-055）针对的适应症是特发性肺纤维化，一种过去十多年没有新机制药物获批、大量患者面临无药可用困境的疾病。它的靶点TNIK此前从未有药物进入临床，全球目前只有英矽智能一家推进到临床阶段——这是典型的源头创新，而非在成熟靶点上做微创新。

时间线值得记录：2024年，英矽智能在《自然·生物技术》发表论文，首次完整展示从靶点发现到分子设计均由AI驱动的研发闭环；2026年4月，该药的雾化吸入制剂获得国家药监局药品审评中心的临床试验批准；2026年7月，III期临床试验正式启动，III期研究预计2028年至2029年完成。从项目启动到提名临床前候选化合物，只用了不到18个月，合成和测试的分子不到80个——而传统早期药物发现通常需要2.5至4年。此前公布的IIa期数据显示，该药物不仅减缓了肺功能下降，还观察到肺功能改善的信号。

Rentosertib并非孤例。自2021年以来，英矽智能已提名31个临床前候选化合物，其中13个获得新药临床试验批件。2026年前5个月又有6款候选化合物被提名，其中靶向GIPR的减肥候选药ISM0676在临床前模型中实现31.3%的减重效果，曾被视为"不可成药"的KRAS靶点也被候选药物ISM6166撬动。公司披露，项目从立项到提名临床前候选化合物平均需12至18个月，单项目合成并测试的分子数量在60至200个，成本从传统模式的上千万美元降到几百万美元级别。

财务侧同步兑现。英矽智能预计2026年上半年收入约1.03亿美元，同比增长约272.7%至287.3%；净利润3350万至3950万美元，实现同比扭亏为盈；经调整净利润预计4550万至5150万美元。任峰把商业模式概括为"既卖铲子，也自己挖金矿"：卖铲子是把AI软件交给客户自行判断效果、建立信任，挖金矿是通过自研管线推进药物开发、创造核心价值。

三、不只是分子设计：AI已经改写全链条效率

制剂与临床环节的实际收益

另一条被忽视的路径是制剂创新。2025年10月，剂泰科技宣布其AI驱动小分子制剂优化平台AiTEM的候选药物MTS-004达到III期临床研究主要终点，成为国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药。这是一款治疗假性延髓情绪失控的口服候选药物，采用口腔崩解片剂型，针对患者常见的吞咽困难问题，无需用水即可在口腔中迅速溶解。AiTEM在项目中承担剂型开发的建模与预测分析，将临床前制剂优化周期从行业平均的1至2年压缩到3个月内完成，整个项目从立项到完成III期临床仅耗时38个月。

跨国药企的运营端收益更为直观。强生把临床试验报告撰写时间从700至900小时压缩至15分钟，效率提升约2800倍；诺和诺德将临床研究文档准备时间从超过10周缩短至10分钟；基因泰克披露公司近90%的小分子研发项目已应用AI，其中一个项目的分子研发周期从两年多缩短至七个月；阿斯利康的开源生成式AI框架Reinvent将潜在新药分子结构识别周期缩短一半；赛诺菲的mRNA设计时间缩短50%，已有7万名员工使用内部AI平台。默沙东超过80%的员工在使用其专有AI平台。

自动化实验室与专业模型

支撑效率跃升的是底层工具链。英矽智能将系统分为几大模块：Biology42负责靶点发现等生物学问题，Chemistry42负责分子生成与优化，Medicine42赋能临床预测，Science42集成大模型辅助研发。2026年这套系统新增了大模型训练框架MMAI Gym和自动化实验室自主化系统LabClaw——前者内置超过1000个药物研发基准测试和约1200亿Token的专业数据，后者尝试用多类AI智能体协调自动化实验室的多个操作步骤，同时保留人工审核节点。升级后的LifeStar2全自动化实验室吞吐量提升40%至50%。

四、资本与监管：两只手同时加速

2026年的交易密度前所未有。1月，罗氏以10.5亿美元收购病理AI企业PathAI，创下AI制药赛道历史最高交易纪录；同月阿斯利康收购Modella AI；英伟达与礼来宣布未来五年共同投资10亿美元建立AI药物实验室。2月，武田制药与AI药物研发公司Iambic达成多年期合作，获得NeuralPLexer模型使用权，用于预测药物分子与蛋白质的结合机制。

国内合作同样密集。石药集团与阿斯利康一年内达成3笔AI相关深度合作，总潜在金额超过250亿美元，石药AI平台设计的siRNA药物SYH2070已于2026年7月启动中国II期临床；先声药业与薛定谔在7月围绕神经科学、抗肿瘤展开合作；海正药业的"全域AI"把靶点筛选到临床前候选化合物的周期压缩至8个月；九典宏阳借AI驱动将中试放大成功率从35%提升到65%，实验室综合成本下降超过60%。互联网公司也在入场：腾讯在2月公开了一项完全由AI设计的新型短序列多肽GLP-1减肥药专利，百图生科3月向港交所递交上市申请，字节跳动6月宣布AI制药业务线启动拆分与独立融资。

监管框架同步补位。2026年1月，美国食品药品监督管理局与欧洲药品管理局联合发布《人用药品和生物制品研发中人工智能良好实践指导原则》，这是全球主要监管机构首次就AI在药物研发中的应用联合发声。规则的出现意味着这个领域从"各自摸索"进入"有章可循"，对长期投入是利好。

五、别把效率提升当成成功率提升

行业最需要警惕的误读，是把速度等同于胜率。波士顿咨询的数据给出了更冷静的画面：AI研发药物的I期临床成功率可达80%至90%，明显高于传统的约50%；但最终上市的综合概率只是从5%至10%提升到9%至18%，且提升空间几乎全部来自前端研发阶段。换句话说，AI把更多选手更快送到了马拉松起跑线，但能不能跑完全程，AI暂时解决不了。

任峰对此的解释是"3R"框架：药物研发的成功取决于正确的靶点、正确的分子和正确的临床试验，三者任一环节偏差都可能导致失败。AI的价值目前主要体现在前两个R上——在靶点发现阶段系统整合海量多组学数据，更高概率识别真正与疾病机制相关的靶点；在分子设计阶段于合成之前完成大规模虚拟筛选与成药性评估，把高风险分子尽早筛除。至于临床阶段，属于高度监管领域，即便AI能提出更优方案，也必须经过审批才能落地。

AI制药特有的风险则集中在数据质量、算力供给和模型可靠性三处。此外还有一个结构性短板：2025年中国AI医疗融资额仅占全球的9.4%，临床验证阶段的资金缺口是国内企业绕不开的挑战。中研普华数据显示，全球AI制药市场2025年规模约24.9亿美元，2035年有望突破460亿美元，复合年增长率超过33%——蛋糕在长大，但兑现需要时间。

六、患者视角：什么时候能用上AI设计的药

对普通人来说，最有意义的变化不是研发速度快了多少，而是以前没药可用的病未来可能有药了。研发成本从十亿美元级降到五分之一甚至十分之一，意味着大量罕见病、小病种的药物研发在经济上第一次变得可行——过去花十年、十亿美元开发一款针对小病种的药，很可能收不回成本，因此无人问津。

任峰的判断是，第一款完全由AI发现和设计的药物有望在2030年前后获批上市；一旦这个范式被验证，会有越来越多AI药物进入不同疾病领域，到那时大家可能不会特别在意它是不是"AI设计"的，患者真正关心的还是有没有效、能不能更快用上。他还提到一个值得关注的方向：AI结合类器官和器官芯片，逐步替代部分动物实验——动物实验对人体临床结果的预测并不总是理想，如果类器官、器官芯片配合AI建模能获得更好的预测性，不仅可以减少动物使用，也有机会真正提升临床转化成功率。

站在2026年这个节点，一个由AI发现靶点、AI设计分子的药物已经站在III期的起跑线上。它能否完成从算法到患者的完整闭环，答案要等到2028年至2029年才会揭晓。在此之前，这个行业最该做的事情，或许不是继续讲述效率神话，而是老老实实把临床数据跑出来。